甲状腺相关眼病患者的福音来了!由信达生物研发的中国首个、全球第二的IGF-1R抗体药物——替妥尤单抗N01注射液(商品名“信必敏”),2025年3月 14日获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市,用于治疗甲状腺眼病(Thyroid Eye Disease, TED)。

“当前国内甲状腺眼病治疗手段有限,现有治疗药物对缓解眼球突出的疗效不明确且副作用明显,临床上存在极大的未满足的需求。”中国工程院院士、上海交通大学医学院附属第九人民医院眼科范先群教授表示:“我们相信,作为中国首个IGF-1R抗体药物和中国甲状腺眼病治疗领域70年来的首款新药,信必敏不仅为中国甲状腺眼病病患带来与国际接轨的精准治疗方案,也将造福全球甲状腺眼病病患。”

甲状腺相关眼病是与甲状腺疾病密切相关的一种器官特异自身免疫性疾病,位居成人眼眶疾病发病率首位,在40岁-60岁年龄段尤其高发。甲状腺相关眼病的年发病率预估为16/100,000人(女性)和2.9/100,000人(男性),患病率为0.1-0.3%。令人担忧的是,近年来该疾病呈现明显的年轻化趋势。甲状腺相关眼病引起眼球突出、复视等临床表现,严重的可导致失明,对患者视力和生活质量造成严重影响。

目前,我国中重度活动性甲状腺眼病的传统一线治疗方案为糖皮质激素静脉冲击治疗,甲状腺突眼改善不理想,且存在激素相关的全身副作用等问题;二线治疗包括再次激素冲击或联合眼眶放疗或其他免疫调节剂,治疗效果难如人意。近期国内外多项临床治疗指南和专家共识已将靶向IGF-1R的生物制剂列入甲状腺眼病推荐治疗方案中的二线推荐,尤其对于合并显著甲状腺突眼或复视的甲状腺相关眼病,靶向IGF-1R的生物制剂可作为首选。

在信必敏获批之前,全球获批的IGF-1R抗体药物仅有一款,来自美国Amgen公司的替妥尤单抗(Teprotumumab,商品名为“Tepezza”)。该药自2020年获批上市以来,已被许多美国患者使用,治疗后甲状腺眼病症状显著改善。

然而,Tepezza价格昂贵,即便在全球范围内也仅有极少数患者能负担得起。有关报道显示,1支500毫克的Tepezza的价格高达14900美元(约10万元人民币),完成一个疗程治疗费用近300万人民币。相同疗程,信必敏的治疗费用仅为进口产品的1/20。

令业内专家欣慰的是,信必敏不仅价格低于美国的Tepezza,而且临床表现优异。2024年,该药物在中国甲状腺眼病受试者中开展的3期注册临床研究达成主要终点,与Tepezza临床数据相当甚至更优。临床数据显示,采用信必敏治疗24周时,患者突眼回退≥2mm的应答率高达85.8%,炎症和复视等症状也显著改善。

信达生物相关负责人介绍,美国上市的替妥尤单抗为冻干粉针剂,而此次获批的信必敏是经过剂型改良的注射液水针,不仅稳定性良好,其成本、工艺简便性和依从性方面也更有优势,可显著降低医护人员药物配制操作的相关风险。

经过10余年持续创新,信达生物已成为目前中国发展势头最快的创新药企之一,在严重威胁老百姓生命的肿瘤治疗领域已稳居领军地位。近年来,该公司加大在慢病领域的布局,不断提升老百姓生命质量,在自身免疫、新陈代谢和眼科领域的创新药陆续涌现。此次获批上市的信必敏,就是信达生物在眼科领域和内分泌领域的第一款产品。

据介绍,除已获批上市的15款药,信达生物目前还有3个品种在国家药品监督管理局上市审评中,3个新药分子进入III期或关键性临床研究,另有17个新药品种已进入临床研究。

信达生物临床开发高级副总裁钱镭博士表示:“面向未来,信达生物将持续深耕肿瘤、自身免疫、代谢及心血管、眼科四大治疗领域,陆续推出更多高质量的生物创新药。”